En el estudio pediátrico CORALreef se está evaluando el medicamento en investigación enlicitida. En este estudio se está evaluando enlicitida para determinar si puede ayudar a reducir el colesterol en niños y adolescentes con colesterol alto causado por un tipo de colesterol alto que se da en familias llamado hipercolesterolemia familiar heterocigota (HFHe).

Antes de aceptar participar, el equipo del estudio revisará todos los aspectos del estudio de investigación con usted y su hijo. Si decide que su hijo participe, se le entregará un documento denominado Formulario de consentimiento informado que presenta, por escrito, el propósito del estudio de investigación, las evaluaciones, los procedimientos, los posibles beneficios y riesgos, y las precauciones. Tendrá la oportunidad de hacer preguntas y decidir si participar es adecuado para su hijo.

El placebo tiene el mismo aspecto que el medicamento de investigación, pero no contiene ningún medicamento activo. Este estudio consta de dos partes: Parte A y una Parte B.

• En la Parte A, todos los participantes recibirán el medicamento en investigación
• En la Parte B, hay una probabilidad de 2 de 3 (67 %) de recibir el medicamento en investigación, y una probabilidad de 1 de 3 (33 %) de recibir un placebo.

Durante el Período de Extensión opcional, todos los participantes recibirán el medicamento en investigación.

El Período de extensión opcional dura unos 3 años, durante los cuales todos los participantes recibirán el medicamento en investigación. Esto permite a los investigadores recopilar más información sobre el medicamento en investigación cuando se toma durante un período más largo.

El equipo del estudio respeta y protege su privacidad, y no compartirá la información de su hijo, excepto cuando lo exija la ley, y almacenará la información personal de su hijo con códigos que no le identifiquen. El Formulario de consentimiento informado (completado por usted antes de la participación) proporcionará más información sobre cómo se mantendrá la privacidad de su hijo.

Sí, la participación de su hijo en el estudio de investigación es totalmente voluntaria y su hijo puede retirarse por cualquier motivo, en cualquier momento. Si su hijo desea retirarse antes, se le pedirá que notifique al equipo del estudio antes de hacerlo. Se le pedirá que regrese al centro del estudio al menos una vez para realizar una visita final y devolver cualquier medicamento sin usar.

No, el medicamento del estudio y todas las pruebas relacionadas con el estudio se proporcionan sin costo alguno. Se le pueden reembolsar los gastos de traslado relacionados con el estudio.

No, el médico de su hijo no tiene que autorizar la participación. Sin embargo, usted o el médico del estudio, con su autorización, puede ponerse en contacto con el médico particular de su hijo para hablar sobre su participación antes de que empiece y mantener a su médico al tanto de la salud de su hijo.

Un estudio de investigación intenta responder preguntas sobre cómo funcionan los medicamentos en las personas que los toman. Los investigadores realizan estudios para evaluar si un medicamento en investigación es seguro y eficaz. Estos estudios pueden ayudar a los médicos a encontrar nuevas formas de prevenir, detectar o tratar problemas de salud.

La seguridad de los participantes es la prioridad. Existen reglas para ayudar a proteger los derechos, la seguridad y el bienestar de las personas que se ofrecen como voluntarias para participar en estudios de investigación. Estas reglas se implementan para garantizar que los estudios de investigación sigan estrictas pautas científicas y éticas.

Antes de que pueda comenzar un estudio de investigación, un comité de revisión o comité de ética debe revisarlo. En Estados Unidos, este grupo se denomina Junta de Revisión Institucional (IRB). El IRB está conformado por médicos, científicos y miembros de la comunidad.

Solo pueden participar en un estudio de investigación las personas que cumplan todos los criterios de elegibilidad. El equipo del estudio del centro que usted elija revisará los antecedentes médicos de su hijo y su estado médico actual y los comparará con los criterios de elegibilidad. Ellos determinarán si su hijo reúne los requisitos para participar. También es posible que se le pida que proporcione información de la historia clínica de su hijo para ayudar al equipo del estudio a determinar si él/ella puede reunir los requisitos.

Un medicamento en investigación es un medicamento que aún no ha sido aprobado para su uso en el público en general. Para que se apruebe, el medicamento en investigación debe ser evaluado en estudios de investigación para verificar si es seguro y eficaz para tratar la enfermedad objetivo en determinados grupos de personas.

El medicamento en investigación del estudio pediátrico CORALreef se está evaluando para verificar su eficacia para reducir el colesterol en niños y adolescentes con HFHe.

Si su hijo reúne los requisitos y decide participar, el equipo del estudio estará a su disposición para responder cualquier pregunta que pueda tener.

Para recibir más respuestas a sus preguntas visite: merckclinicaltrials.com/faq/?lang=es